La única opción hasta el momento para el TGCT, que afecta a las articulaciones, era la cirugía Leer La única opción hasta el momento para el TGCT, que afecta a las articulaciones, era la cirugía Leer
Nueva alternativa terapéutica frente a un tumor ultrarraro que afecta a las articulaciones. Este tipo de cáncer, denominado tumor de células gigantes de la vaina tendinosa (TGCT según sus siglas en inglés) es un tipo de sarcoma muy poco frecuente, con una incidencia menor a un caso por millón de habitantes y año. Aunque no suele provocar metástasis, puede ser muy agresivo localmente, lo que afecta mucho a la calidad de vida de quienes lo sufren.
Hasta ahora, la única opción de tratamiento era la cirugía, pero a menudo los pacientes debían someterse a varias intervenciones a lo largo de su vida debido a la recurrencia de la enfermedad.
Este viernes, sin embargo, la revista The Lancet publica los buenos resultados de un ensayo clínico internacional en fase 3 que muestra buenos resultados de un fármaco oral -pimicotinib- contra el trastorno.
El tratamiento es un inhibidor oral del receptor CSF-1R, que está sobreexpresado en entre el 90 y el 95% de los pacientes. Según los resultados de la investigación, esta terapia dirigida es eficaz y segura frente al tumor.
«El TGCT es un tumor de origen mesenquimal muy infrecuente, localmente agresivo, y suele asociarse con dolor articular, inflamación, rigidez y un deterioro funcional progresivo que conlleva incapacitación, lo cual es importante ya que tiende a afectar a personas jóvenes», señala César Serrano, oncólogo médico del Hospital Universitario Vall d’Hebron y jefe del Grupo de Investigación Traslacional en Sarcomas del VHIO y coautor del estudio, denominado MANEUVER. Los resultados del trabajo se presentaron ya en el pasado Congreso de la Sociedad Americana de Oncología Médica (ASCO).
Según explica, la tasa de recurrencia tras la cirugía es alta, y «conlleva la pérdida progresiva de funcionalidad», lo que pone de manifiesto «la importancia de desarrollar un tratamiento eficaz para estos pacientes». Debido a las repetidas intervenciones, es tipo de cáncer, añade, «llega a ser muy incapacitante en gente joven, que está en edad productiva».
En el interior de todas las articulaciones existe una especie de capa de aterciopelada que se llama membrana sinovial y es la que permite que los movimientos sean fluidos y no se encasquille la articulación. Es en esa membrana donde se origina el tumor, que tiene una gran capacidad de crecer y destruir localmente la articulación, provocando dolor, rigidez y pérdida de funcionalidad, aclara Serrano.
En el ensayo han participado 94 pacientes procedentes de distintos países de Asia, Europa y EEUU. 63 de ellos fueron tratados con pimicotinib y el resto con placebo. Tras 25 semanas, la tasa de respuesta, que indica el porcentaje de pacientes que experimentan una reducción significativa del tumor, fue del 54% en los pacientes tratados con el nuevo fármaco frente al 3,2% en los pacientes tratados con placebo. La tasa de reducción del volumen tumoral fue del 63,5% en los pacientes tratados con pimicotinib frente al 3,3% en los que recibieron placebo.
Además, los investigadores también comprobaron que esta reducción se traducía en una mejora de la funcionalidad, un menor uso de analgesia y, en general, una mejoría en la calidad de vida de los pacientes. Según explica Serrano, el tratamiento podría eliminar en gran medida la necesidad de someterse a cirugía.
El inhibidor, que ya está aprobado en China y actualmente se encuentra en trámites de aprobación por parte de las agencias reguladoras de Europa y EEUU, se plantea como un tratamiento crónico frente a la enfermedad.
El fármaco se dirige al receptor CSF-1R, que en el caso del TGCT actúa como «director de orquesta del tumor». No hay otros tumores en el que el receptor cumpla el mismo papel preponderante, pero sí se sabe que en determinadas circunstancias actúa como un mediador muy importante en ciertas partes del sistema inmune, como la actividad de los macrófagos.
En ese sentido, una de las hipótesis que los investigadores quieren explorar a partir de ahora es la posibilidad de que sea útil como inmunomodulador para mejorar la respuesta a la inmunoterapia en algunos tipos de cáncer.
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